药物临床试验等于当“小白鼠”？

钱新宇 杭州市肿瘤医院肿瘤内科一病区主任

蓝阿姨今年初因长时间腹胀到当地医院就诊，医生给她做了腹部CT检查，发现大量腹水，腹膜上有多发的结节；胃镜检查发现胃里有一个肿块。四天后病理报告提示“（胃底贲门部）印戒细胞癌”。

确诊后，蓝阿姨接受了一线化疗联合免疫治疗，但5个周期用药过后，病情并未得到有效控制，肿瘤甚至还转移到胸腔。当地医生立即给蓝阿姨更换了二线治疗方案，但同样疗效甚微，病情难以控制。

听说杭州市肿瘤医院目前正在开展治疗腹水的新药临床试验后，蓝阿姨决定前往一试。接诊后，我发现她的情况远比预想的要更严重、更复杂，除了肾功能异常，还伴随着腹腔感染和肠梗阻。在与患者及家属充分沟通后，决定先给予常规治疗，待身体恢复后再考虑加入临床试验。

在所有医护人员的不懈努力下，经过一个半月的治疗，蓝阿姨的身体状况有了一定程度的好转，各项检查指标均达到了临床研究的入组标准。蓝阿姨和家属认真考虑后决定加入我们医院开展的一项针对腹水的III期临床研究。经过6次腹腔内用药，同时配合全身的抗肿瘤治疗，取得了良好疗效。

目前，蓝阿姨的腹胀症状已经完全消失，胸闷症状也明显缓解，各项检查指标都在持续好转中。

提到药物临床试验，很多人都会产生疑虑甚至恐惧感，觉得就是当实验用的“小白鼠”。但实际上，药物临床试验是一件兼顾科学性和伦理性的工作。美国国立综合癌症网（NCCN）指南认为：对于任何癌症患者来说，最佳的治疗策略都是临床试验。

近十几年来，很多癌症患者，在患癌后均远赴国外求医，这并非国外的医生水平高，而是因为国外新药研发多，获取新药更容易，在研新药的临床试验也更多。

在临床实际工作中，我们遇到像蓝阿姨这样常规治疗无效，进而从临床试验中获益的患者不在少数。

临床试验到底能为患者带来什么？

首先，毫无疑问的是新药。新药或新方案的治疗是参与临床试验的患者最希望得到的。但事实上，一名临床试验受试者从临床试验中获得的，远不止一款药物，还有可能是在一般治疗下难以得到的、符合最前沿标准的规范化治疗和多学科专家会诊，也可能是一次战胜癌症的机会。

其次，免除的药物费用。加入临床试验的受试者将会得到免费的试验药物和对照药物，以及免费的试验相关检查、治疗。因此只要参加到临床试验项目中，患者就可以有限期地摆脱高昂癌症治疗费用这一沉重负担。对于绝大多数家庭来说，抗癌药物的价格都不菲，因此这项帮助非常有实际意义。

第三，更标准化的治疗和医生更多的关注。患者加入临床试验以后，通常需要在指定的机构中进行，由经过严格培训的研究团队开展治疗。由于新药开发的需要，患者全程都会得到研究专家的严密随访。这样的严密随访保证了患者会得到医生更多的关注，并且一旦患者遇到了不良事件或药物的不良反应，可以立刻给予对症的处理或药物剂量调整，以最大限度保护患者的安全。

当然，科学探索过程中必然伴随着风险，临床试验也不例外。所以临床试验开展的这100多年来，世界各国也针对临床试验制定了一系列规范，以期尽可能地减少风险，保护受试者的安全和权益。

一种新的药物，一定是在实验室和实验动物身上进行了足够的验证，对疗效和安全性有一定把握时，才会开始在人体身上开展试验。

另外，任何临床试验在开展之前，必须通过所在医院伦理委员会的审查，伦理委员会委员囊括医药、非医药、伦理、法律多学科专家，对临床试验科学性和伦理性进行判断，只有认为风险/获益比合适的项目，才会被允许开展。

还有，打算参加临床试验的患者，会被充分告知研究的相关情况，自愿参加，且可以在研究的任何阶段无理由退出。

我们希望更多的人对临床试验有更多了解，更多的人能够加入到这个队伍中来。我们也衷心感谢临床试验的受试者和他们的家属，感谢他们和我们的科学家、医生、研究团队一起，为医学科学的发展做出了贡献，帮助更多后来的病友开拓了一条更平坦的道路。祝愿每一位临床试验的受试者都能找到属于自己的“特效新药”。